ReataPharma是一家临床阶段的生物制药公司，致力于通过涉及细胞代谢和炎症调节的分子途径开发创新疗法，用于治疗严重或危及生命的疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理bardoxolonemethyl（bardoxolone）的新药申请（NDA），用于治疗由Alport综合征引起的慢性肾病（CKD）。FDA将按照标准的审查时间表对该NDA进行审查，《处方药用户收费法》（PDUFA）目标日期为年2月25日。FDA还告知Reata公司，目前正计划炸开一次咨询委员会会议，讨论该NDA。
求分享求收藏求点击求在看点击上方蓝字发现更多精彩Alport综合征是一种遗传性肾炎，是一种主要累及肾脏的遗传病，在美国影响约-人，这是一种危及生命的疾病，尚无批准的疗法。如果获得批准，bardoxolone将成为美国市场第一个治疗Alport综合征的疗法。根据医药市场调研机构EvaluatePharma在年初发布的一份预测报告，bardoxolone上市后的早期销售预计很少，但在年将迅速达到重磅（10亿美元）地位，预计销售额为11.2亿美元，年将进一步加速至25亿美元。
bardoxolone分子式（图片来源：维基）
Reata总裁兼首席执行官WarrenHuff表示：“我们很高兴FDA受理bardoxoloneNDA，并期待在审查过程中继续与FDA合作。Alport综合征是进展最快的CKD类型之一，对患者及其家庭来说是一种真正的毁灭性疾病。如果获得批准，bardoxolone可能成为第一种治疗Alport综合征的药物，可减缓患者肾脏疾病的进展。”
该NDA基于CARDINAL3期临床试验的疗效和安全性数据。这是一项双盲、安慰剂对照、随机试验，在美国、欧洲、日本和澳大利亚的大约50个研究地点招募了名由Alport综合征引起的CKD患者。试验中，患者按1:1的比例随机分配，接受每日1次口服bardoxolone或安慰剂。研究第2年的主要终点是治疗周后估算的肾小球滤过率（eGFR）较基线水平的变化。关键次要终点是第周（治疗第2年最后一次给药后4周）时eGFR与基线水平的变化。
结果显示：在第周和第周，采用eGFR测定，与安慰剂组相比，bardoxolone治疗组患者的肾功能在统计学上有显著改善。在该研究中，bardoxolone耐受性良好，其安全性与先前试验中观察到的相似。所报告的不良事件（AE）一般为轻度至中度，与安慰剂治疗的患者相比，bardoxolone治疗的患者中最常见的不良事件是肌肉痉挛和转氨酶升高。
Alport综合征-遗传性肾炎（图片来源：epainassist.