▎Armstrong
年9月15日，Apellis宣布向美国和欧盟递交了靶向补体C3环肽APL-2的上市申请，用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）。APL-2通用名为pegcetacoplan，是一种环肽药物，由13个氨基酸组成，聚乙二醇修饰以延长半衰期。APL-2的结构式如下。APL-2特异性结合补体C3并阻止其激活，C3是C5的上游分子。
APL-2目在四个适应症上进行临床研究，包括干眼症、PNH、冷凝集素病（CAD）和C3肾小球肾炎。APL-2治疗PNH的3期临床共计入组80例患者，对照组为C5单抗Soliris（Eculizumab）治疗。APL-2治疗组血红蛋白明显升高，相对Soliris治疗组升高3.8g/dL。关键次要终点避免输血、网织红细胞、LDH等均优于Soliris治疗组。APL-2治疗组85%的患者不再需要输血，而Soliris治疗组仅15%患者避免输血。总结
APL-2为一种靶向C3的环肽药物，治疗PNH的临床效果完胜C5抗体Soliris。APL-2作为一种环肽药物有一个劣势是给药频率为每周2次，而Soliris从每周一次到每两周一次。
Armstrong：我们已经建立读者实名讨论