今日，AuriniaPharmaceuticals公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准其研发的voclosporin（沃环孢素）用于治疗狼疮性肾炎（LN）的新药申请，并授予其优先审评资格。
关于狼疮性肾炎
狼疮性肾炎是指系统性红斑狼疮（SLE）合并双肾不同病理类型的免疫性损害，同时伴有明显肾脏损害临床表现的一种疾病。其发病与免疫复合物形成、免疫细胞和细胞因子等免疫异常有关。除SLE全身表现外，临床主要表现为血尿、蛋白尿、肾功能不全等。Voclosporin研发现状
voclosporin（沃环孢素）是一种新型钙调神经磷酸酶抑制剂，并有一系列优势：量效关系明确不需药物检测、相对于他克莫司血糖谱更好降低了糖尿病风险、相对环孢素疗效更强且有更好的脂质谱。Voclosporin的化学结构式目前voclosporin共有四种药物，其原研公司均为IsotechnikaPharmaInc公司，三种药物的治疗领域都仅在眼科方面，靶点都是Calcineurininhibitor。第一种药物的适应症为睑缘炎和干眼症；第二种药物的适应症为年龄相关性*斑病变和糖尿病性*斑水肿，都是作为植入剂植入给药，年IsotechnikaPharmaInc公司已经将这两种药物都授权给LuxBiosciencesInc公司研发，目前已无这两种药物的后续进展报道。第三种药物由IsotechnikaPharmaInc公司和AuriniaPharmaceuticals公司合作研发，主要治疗干眼症，也可以治疗睑缘炎和角膜结膜炎，是一种眼用液体制剂，目前处于临床Ⅲ期阶段。治疗眼科疾病的药物，眼用液体制剂比植入剂更有优势，患者可在家自行给药，这可能是第三种药物仍能继续研发的原因吧。voclosporin（液体制剂）各适应症的研发现状
数据来源：健数科技全球药物研发数据库最有创新性的研究是第四种药物，由IsotechnikaPharmaInc公司、AuriniaPharmaceuticals公司、三生制药、ILJINLifeScienceCoLtd、PaladinLabsInc（Endo公司）和ViforPharmaLtd（德国Vifor制药）合作研发，目前已经处于预注册阶段，靶点是Calcineurininhibitor和IL-2receptorantagonist，主要治疗自身免疫性疾病、局灶节段性肾小球硬化、狼疮性肾炎、微小病变肾病、牛皮癣、移植排斥反应等疾病，也可以治疗1型糖尿病、肾移植排斥反应、类风湿性关节炎和葡萄膜炎，是一种胶囊剂，服药方便，还获得了FDA授予的快速通道和孤儿药称号。voclosporin（胶囊剂）各适应症的研发现状
数据来源：健数科技全球药物研发数据库
Voclosporin临床试验
Voclosporin治疗狼疮性肾炎的新药批准是基于Ⅲ期临床研究（NCT和NCT）、Ⅱ期临床研究（NCT）、Ⅱb期临床研究（NCT）的积极数据。NCT是一项随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，评估Voclosporin的安全性、有效性和耐受性。全球名狼疮性肾炎患者按照1：1的比例分别接受Voclosporin（23.7mg）和安慰剂治疗。NCT是随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床研究，全球名狼疮性肾炎患者接受了Voclosporin联用麦考酚酸酯和小剂量的皮质甾体激素类的药物治疗。与安慰剂组相比，在标准免疫抑制剂的基础上使用voclosporin的患者在52周时达到较高的肾炎缓解率（40.8%对22.5%，p值0.），达到试验主要终点。voclosporin在24周内开始优于安慰剂，并使尿蛋白/肌酐比值下降更快。与对照组出现5例死亡相比，voclosporin组仅死亡1例。两组严重不良事件发生率几乎相同。NCT是一项治疗性、开放性、单组分配的Ⅱ期临床研究，7名患者接受了Voclosporin（23.7mg，口服）联用麦考酚酸酯（1~2mg/天）的治疗，减少了皮质甾体激素类药物的疗程。NCT是一项随机、双盲、治疗性、安慰剂对照的Ⅱb期临床研究，目的是评估狼疮性肾炎患者接受Voclosporin治疗24周后达到完全缓解的有效性（通过减少蛋白尿衡量）。该对照试验共纳入来自20个国家的例活跃期狼疮性肾炎患者，所有受试者均给予麦考酚酸酯和糖皮质激素标准治疗。治疗组在标准治疗基础上给予高剂量（39.5mg）voclosporin和低剂量（23.7mg）voclosporin。治疗48周后，低剂量voclosporin组完全缓解率为49%，高剂量voclosporin组完全缓解率为40%，而对照组完全缓解率为24%（低剂量组vs对照组：P0.01；高剂量组vs对照组：P=0.）。接受Voclosporin治疗的狼疮性肾炎患者完全缓解率比接受标准治疗的患者高2倍。Voclosporin的Ⅲ期临床试验中取得了积极结果，这是狼疮患者翘首以盼的好消息，代表着为全世界多万狼疮患者带来更好生活质量的努力取得了显著突破。往期精彩
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