诺华公司发布了iptacopan在C3肾小球病（C3G）中的中期II期中期数据。该分析结果在虚拟的美国肾脏病学会（ASN）年年会上进行了介绍。
上图为诺华首席执行官VasantNarasimhan。照片由诺华提供。
C3G是一种罕见的严重的原发性肾小球肾炎。它的特征是补体失调，这是免疫系统的主要组成部分。它在全球每百万人口中有1-2人患有这种病，在美国约有10,人，最常见于青少年和年轻人，预后较差，约有一半的患者在10岁内发展为终末期肾病（ESRD）肾移植后有50-70％的几率复发。
Iptacopan是抑制因子B的一种口服小分子。因子B是补体级联旁路途径的关键丝氨酸蛋白酶。除了C3G以外，该药物还针对与补体系统失调相关的一系列肾脏疾病（包括IgA肾病，非典型溶血性尿*症综合征和膜性肾病）并行开发。阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）也正在评估中。
在中期数据分析中，与基线值相比，iptacopan12周后蛋白尿（尿液中的蛋白）显着降低了49％。通过24小时尿蛋白/肌酐比（UPCR）评估，对12位C3G患者进行了测量。该药物强烈抑制替代补体途径的活性并改善血浆C3水平。它还可以稳定肾功能。
纽卡斯尔大学泰恩NHS基金会信托基金国家肾脏补体治疗中心顾问肾病学家埃德温·王（EdwinWong）说：“蛋白尿症表明肾脏中存在炎症。”这项研究的结果表明，iptacopan可以显着降低C3G患者的蛋白尿。该数据还突出显示了iptacopan能够强烈和特异性地抑制替代补体途径，从而针对该疾病的根本原因，并可能为那些有严重未满足需求的C3G患者提供急需的治疗选择。”
在该组织的IgAN孤药产品委员会（COMP）推荐后，该药物最近获得了欧洲药品管理局（EMA）的“孤儿药资格”。IgAN尽管是一种罕见的疾病，但却是原发性肾小球肾炎（一种炎性肾脏疾病）的最常见形式。
诺华指出：“孤儿药的名称授予治疗，预防或诊断威胁生命或使人衰弱的罕见疾病的药物，在欧盟的患病率低于10,分之5，并且目前没有批准的诊断，预防方法或治疗或对受疾病影响的人具有重大益处。”
在IgAN中，会产生异常类型的IgA（免疫球蛋白A）抗体。这会导致免疫复合物沉积在肾小球系膜中，肾小球系膜是肾单位开始时的小血管网络。小血管网络称为簇，在结构上由肾小球系膜支撑，该系膜是血管之间的空间，导致肾功能丧失。
IgAN中的蛋白尿是不良预后的独立危险因素。大约30％的尿液中存在持久性蛋白质的患者在10年内会罹患ESRD。
诺华公司全球药物开发负责人兼首席医学官约翰·蔡（JohnTsai）表示：“依帕考潘是我们肾脏病研究中最先进的资产。这些数据表明，它具有改善C3G患者生活的潜力。”
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